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第三,迄今全球已上市的8款小干扰RNA药物中,除首款Onpattro采用脂质纳米粒递送外,其余7款均使用N-乙酰半乳糖胺技术。凭借在该平台上的深厚积淀,Alnylam在五年内连续推出5款基于N-乙酰半乳糖胺的小干扰RNA药物,展现出卓越的平台化研发能力。这种“平台技术驱动研发管线”的模式,为后续创新药企业的发展提供了重要参考。
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